Revmatoid artritt er Gene Therapy svaret?

Revmatoid artritt (RA) er den vanligste formen for inflammatorisk leddgikt som rammer omtrent 2,1 millioner amerikanere. Det er en kronisk, progressiv, systemisk, autoimmun sykdom som det ikke er noen cure.However, innenfor de siste 10 15 årene har biologisk terapi rettet mot immun dysfunksjon som oppstår i RA aktivert leger å behandle pasienter med mye mer suksess faktisk , ofte slik at oppnåelse av remission.Gene terapi tilnærminger har vært ansatt nylig i håp om at pasienter som ikke oppnår remisjon kan likevel ennå bli nødvendig relief.The første genterapi tilnærmingen ble utviklet av målrettede Genetics i Seattle, Washington. Deres sammensatte ble tgAAC94 utviklet som en potensiell supplement til systemisk anti TNF alfa (anti tumor nekrose faktorer stoffer som Enbrel, Humira og Remicade har blitt standard på omsorg for revmatoid artritt) terapi for bruk hos pasienter med inflammatorisk artritt som hadde en eller flere ledd som ikke svarte til systemisk therapy.The produkt som brukes en rekombinant adeno assosiert virus til å levere en DNA-sekvens som kodet for en form av TNF alfa reseptoren (TNFR). TNFR blokkerer immunstimulerende aktiviteten av TNF-alfa. Direkte injeksjon av tgAAC94 inn berørte ledd fører til lokaliserte produksjon av oppløselig TNFR innenfor felles celler, noe som reduserer aktiviteten av TNF-alfa i leddet og muligens fører til en reduksjon i de tegn og symptomer på sykdom og stopping felles destruction.The adeno assosiert virus er et naturlig forekommende virus som ikke er forbundet med noen sykdom i humans.Data fra en innledende fase I studien viste at injeksjon tgAAC94 i leddene var trygt og godt tolerert hos pasienter som tar konvensjonell sykdomsmodifiserende anti revmatiske legemidler (DMARDs). Ingen rusrelaterte alvorlige bivirkninger ble rapportert. Gode ​​resultater så langt som tegn og symptomer ble også demonstrated.While denne første studien viste både sikkerhet og effekt av genterapi, en nyere studie bekreftet it.Dr. Christopher H. Evans og co Forskerne rapporterte sine funn ved hjelp av en viral vektor som gjennomførte genet som blokkerer en interleukin, et annet protein som fremmer betennelser og forårsaker brusk sammenbrudd, i februarutgaven of Human Gene Therapy.Arthritis er et godt mål for (genet behandling) fordi skjøten er et lukket rom hvori vi kan injisere gener, var en uttalelse Evans.Unlike den tgAAC94 studien, vev ble fjernet fra knoke leddene i to pasienter med alvorlig RA, og en ufarlig virus ble satt inn i vevet celler, for å tjene som en vektor for å bære et gen som blokkerer virkningen av interleukin 1-proteinet til leddet. Etter å ha blitt plassert i kultur for å vokse og formere seg, ble cellene injisert tilbake i plagede joints.One pasient som fikk genterapi i to ledd opplevd en 85 prosent reduksjon i smerte i ett ledd innen en dag, og begge leddene var smertefri fra en uke framover. Bemerkelsesverdig, forskerne rapporten, ble leddene som fikk terapi beskyttet mot flares som skjedde i løpet av studien period.The andre pasienten også reagert på genterapi, med en 70 prosent reduksjon i smerte mellom uke 2 og 3. Denne papir, derfor viste også at smertefulle symptomer kan reduseres gjennom genet therapy.Both av disse studiene har demonstrert at genterapi er gjennomførbart i mennesker. Enda viktigere, har det vist seg at denne tilnærmingen kan være nyttig for å levere biologiske legemidler i sta skjøter som ikke svarer til systemisk behandling.