Hva er en Orphan sykdom?

En foreldreløs sykdom er en sjelden sykdom som påvirker svært få pasienter, og derfor ikke tiltrekke oppmerksomhet eller kommando mye i veien for forskning. Behandlingen kan være vanskelig å få tak i for dem som lider av en sykdom orphan. Siden forskning på sykdommen har blitt neglisjert, kan informasjonen være mangelvare i tillegg. En sykdom kan bli forlatt, eller "foreldreløse", fordi det er lite penger å hente i å søke en kur. Kriterier

De største kriteriene for merking en sykdom en foreldreløs sykdom innebærer antallet rapporterte tilfeller. Hvis det er færre enn 200.000 tilfeller av en bestemt sykdom i USA, er det profitt potensial for farmasøytiske selskaper anses for lav, og de høye kostnadene ved forskning anses ikke kostnadseffektivt. Dette vil føre til en sykdom å falle i den foreldreløse kategorien. Ikke alle foreldreløse sykdommer er ukjent for offentligheten. En sykdom kan være godt kjent, men fortsatt foreldreløse fordi det ikke lenger forekommer ofte utenfor den tredje verden. Noen eksempler på dette er malaria, tyfus, tuberkulose og kolera.
Scope

Antallet mennesker som lider av foreldreløse sykdommer i ubundne USA er overraskende. Mellom 20 og 30 millioner amerikanere sliter med en tilstand som er sjelden nok til å bli betraktet som en foreldreløs sykdom. Mer enn 6000 sykdommer har blitt identifisert som foreldreløse sykdommer. Det er mer enn 2000 pasientorganisasjoner i tilværelsen som tilbyr støtte til pasienter som søker hjelp og svar angående disse sjeldne tilstander.

Typer

Den største andelen foreldreløs sykdommer er genetisk i naturen. Andre forhold som kan bli merket som foreldreløse sykdommer inkluderer sjeldne bakterielle infeksjoner eller lite kjente virus. Visse allergier kan også bli kategorisert som foreldreløse. Eksempler på foreldreløse sykdommer inkluderer Alexander sykdom, ACTH-mangel, og fatal familiær søvnløshet.
Behandling

Behandling av en foreldreløs sykdom presenterer alvorlige utfordringer for både legen og pasienten. En lege kan se bare ett tilfelle av en foreldreløs sykdom innen et år, hvis den. Siden det kan være få om noen store behandlingsprogrammer for en bestemt foreldreløs sykdom, terapi og medisiner kan være vanskelig å komme med. For noen sykdommer, kan de områdene av medisinske ekspertise som er nødvendig for behandling være meget bred. Det er også svært lite insentiv for en lege å spesialisere eller vie tid til å studere en foreldreløs sykdom. Alle disse faktorene sterkt begrense pasientens valg.
Support

The National Organization for sjeldne diagnoser arbeider for å sikre finansiering til forskning og behandling for foreldreløse sykdommer. Organisasjonen gir også informasjon til pasienter om støtte grupper og medisinske alternativer om deres tilstand. Hjelp for uforsikrede eller underinsured personer som lider av en foreldreløs sykdom er også levert av NORD.
Incentives

til USA Orphan Drug Act av 1983, der er skatteincentiver tilgjengelige for organisasjoner som arbeider på kliniske studier for en foreldreløs sykdom. Denne loven gjør det også legemiddelfirmaer som utvikler medisiner for foreldreløse sykdommer å markedsføre at stoffet eksklusivt for 7 år. Mer enn 300 foreldreløse legemidler og behandlinger har blitt utviklet i det siste kvart århundre.