Orphan Sykdommer og FDA

En foreldreløs sykdom er en sykdom som rammer bare et lite antall mennesker. Når en sykdom påvirker ikke et stort antall mennesker, er det mindre midler til å finne behandling for den tilstanden. I 1983 vedtok kongressen Orphan Drug Act for å møte denne bekymringen. Legemidler som behandler en foreldreløs sykdom kalles foreldreløse legemidler. FDA er ansvarlig for gjennomføringen av Orphan Drug Act og Office of Orphan Produkter Utvikling håndterer tilskuddet programmet. Hva er en Orphan sykdom?

Ifølge "Orphan Products", en foreldreløs sykdom er en sjelden sykdom eller tilstand som rammer færre enn 200.000 mennesker i USA. Dette omfatter forhold som Lou Gehrig sykdom, Tourettes og akromegali, mer kjent som gigantism. De fleste, men ikke alle, orphan sykdommer forårsaket av en genetisk abnormitet eller defekt. På grunn av sjeldenhet av disse sykdommene, er det ofte svært vanskelig for pasienter å få en nøyaktig diagnose.
Orphan Drug Act

Orphan Drug Act ble vedtatt i 1983. Denne loven ga økonomiske insentiver til bedrifter til forskning, utvikle og markedsføre foreldreløse legemidler for sjeldne sykdommer. Ifølge "The Orphan Drug Act: Implementering og Impact", farmasøytiske selskaper som utvikler foreldreløse legemidler er berettiget til å motta stipend penger for kliniske studier samt opptil femti prosent av kostnadene for kliniske studier. Selskapet vil også ha eksklusiv markedsføring rettigheter for syv år.
Effectiveness av Orphan Drug Act

Siden innføringen av Orphan Drug Act, antall av foreldreløse legemidler godkjent av FDA har økt betydelig. Ifølge "Orphan Produkter: Håp for mennesker med sjeldne sykdommer," i ti år før gjennomføringen av Orphan Drug Act, ble bare 10 nye medikamenter godkjent av FDA. Siden 1983 har over 250 nye foreldreløse legemidler er godkjent og er på markedet for pasienter med sjeldne sykdommer.
Grant Program

FDAs Office of Orphan Produkter Utvikling ( OOPD) er ansvarlig for å gjennomgå alle søknader under Orphan Drug Act. Ifølge "FDAs Office of Orphan Products", ca $ 14,2 millioner kroner i tilskudd penger er tilgjengelig. Den OOPD samler også informasjon om foreldreløse legemidler og nye medikamenter som fortsatt er i testfasen, og distribuerer det til pasientene for å hjelpe dem å planlegge sin behandling og informere dem om nye kliniske studier.
Ulemper av Orphan Drug Act

Ulempen av Orphan Drug Act, er at det har skapt et monopol for visse farmasøytiske selskaper. Fordi loven gir selskapet eksklusive markedsføring rettigheter for syv år, er det ingen konkurranse om å regulere prisingen av narkotika. For eksempel, i henhold til "The Orphan Drug Act: Implementering og Impact", en foreldreløs narkotika, alglukerase, kan koste opp til $ 300 000 per år. Selv om det i mange tilfeller prisingen er lik ikke-foreldreløse legemidler, på grunn av eksklusivitet faktor, pasienter ikke har mulighet til å kjøpe en generisk versjon av stoffet.